当社グループは、「中期経営計画2027」のもと、精神神経領域およびがん領域ならびにその他領域において、医薬品、再生・細胞医薬、非医薬等による多様なアプローチで人々の健康で豊かな生活に貢献するため、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で先端の技術を取り入れて研究開発活動に取り組みました。

　一方で、複数の後期開発品目で期待したマイルストンを達成することができなかったことから、開発優先品目の見直しを行いました。

　当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。

(1) 精神神経領域

① 他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞（開発コード：CT1-DAP001／DSP-1083）

　日本において、京都大学医学部附属病院が実施していたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（医師主導治験）について、2023年12月に２年間の観察期間が終了しました。

　米国において、カリフォルニア大学サンディエゴ校が非凍結細胞（CT1-DAP001）を用いたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（医師主導治験）を開始しました。

　米国において、凍結細胞（DSP-1083）を用いたパーキンソン病治療に関するフェーズ１／２試験（企業治験）を開始しました。

② 他家iPS細胞由来網膜色素上皮細胞（開発コード：HLCR011）

　日本において、網膜色素上皮裂孔を対象としたフェーズ１／２試験を開始しました。

③ ウロタロント（開発コード：SEP-363856）

　米国において、統合失調症を対象として実施していた２本のフェーズ３試験について、2023年７月に解析結果を得ましたが、いずれの試験においても主要評価項目を達成することができませんでした。その後、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止し、大塚製薬株式会社に開発を委ねることとしました。

④ SEP-4199

　米国および日本において、双極Ⅰ型障害うつを対象としたフェーズ３試験を実施していましたが、被験者登録の進捗の大幅な遅れにより、試験を中止しました。その後、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止しました。

⑤ EPI-589

　米国におけるパーキンソン病を対象としたフェーズ２試験ならびに米国および日本における筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたフェーズ２試験の結果を踏まえ、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止しました。

(2) がん領域

① TP-3654

　米国および日本において、骨髄線維症を対象としたフェーズ１／２試験を推進しました。

② DSP-5336

　米国および日本において、急性白血病を対象としたフェーズ１／２試験を推進しました。

(3) その他の領域

①「ジェムテサ」（一般名：ビベグロン）

　米国において、2024年２月に前立腺肥大症を伴う過活動膀胱に対する適応追加申請を行いました。

②「オブジェムサ」（一般名：ビベグロン）

　欧州において、2023年５月に提携先が過活動膀胱に対する承認申請を行いました。

③「ライエクオ」（一般名：レルゴリクス・エストラジオール・酢酸ノルエチンドロン配合剤）（レルゴリクス配合剤）

　欧州において、提携先が子宮内膜症に対する適応追加承認を2023年11月に取得しました。

④ rodatristat ethyl

　米国において、肺動脈性肺高血圧症（PAH）を対象としたフェーズ２試験を実施していましたが、期待した有効性および安全性が認められなかったことから、すべての試験を中止しました。その後、本剤の開発方針を検討した結果、当社における開発を中止しました。

⑤「ゼンレタ」（一般名：lefamulin acetate）

　中国において、市中肺炎を適応症とした承認を2023年11月に取得しました。

⑥ ユニバーサルインフルエンザワクチン

　ベルギーにおいて、TLR7アジュバント（開発コード：DSP-0546LP）を添加して作製した新規のユニバーサルインフルエンザワクチン製剤のフェーズ１試験の開始申請を2024年３月に提出しました。

　このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は1,126億円（前連結会計年度比14.6％減）となりました。なお、当該金額は、当連結会計年度に計上した事業構造改善費用および減損損失等217億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は、909億円（前連結会計年度比14.3％減）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。

　当社グループにおける開発状況は、以下のとおりです。