当社は、がん免疫療法及び難治性疾患治療のための再生医療等製品についての基礎研究、商業化を目指した技術開発からその臨床応用まで、幅広い研究開発活動を推進しており、マイルストーンに沿った進捗が得られるように管理、運営を図っております。各事業における研究内容は次のとおりであります。

　なお、当事業年度における研究開発費は452,775千円であり、2024年９月末日現在、研究開発部門スタッフは総計21名おり、これは総従業員の約16％に当たります。

（1）細胞加工業

　当事業では、細胞加工に関する技術の改良や様々な再生・細胞医療技術の開発を行っております。

　当事業年度においては、再生医療等製品の開発を目的とした製造工程の検討等を実施しました。

　なお、当事業年度における細胞加工業に係る研究開発費は78,072千円であります。

（2）再生医療等製品事業

　当事業では、当社が行っている再生医療等製品の製造販売承認に向けた研究開発・技術開発に加え、国内外の有望な技術等を持つアカデミア等とのアライアンスを推進し、再生医療等製品の開発を加速し、製造販売承認の早期実現を目指しております。

　九州大学と慢性心不全の治療に用いる再生医療等製品（α-GalCer/DC）の実用化を目指して共同で実施しておりました医師主導第Ⅱb試験（以下「PⅡb試験」）については、九州大学病院を含む５医療機関において、予定症例登録期間である2023年９月末までに30症例を登録することを目標に被験者募集を進めておりましたが、PⅡb試験において発生した有害事象等の影響により症例登録に遅延が生じ目標症例数には到達せず、予定登録症例期間満了をもって、症例登録の募集を終了いたしました。その後、被験者の観察期間を経て、現在九州大学においてPⅡb試験のデータ解析が行われており、その結果が得られた後、九州大学とも協議を行い今後の開発方針を決定する予定です。

　自家細胞培養軟骨「MDNT-01」（米国製品名NeoCart®）の開発に関して、当社においてはOcugen社がFDAと合意した米国で実施予定のPhaseⅢ試験プロトコルを参考に国内臨床試験デザインについてPMDAと協議を行っています。一方、NeoCart®の資産を保有しておりますOcugen社（所在地：米国ペンシルベニア州モルバーン市）は、米国での治験開始に向け治験製品製造体制確立等の準備を行っておりましたが、製造体制確立が遅延しており、2024年中に米国でのPhaseⅢ試験の開始が困難な状況です。これにともない、当社においても国内開発方針を今期中に決定することができませんでした。今後、国内試験デザインについてのPMDAとの協議結果を考慮し、Ocugen社での治験製品製造体制が確立された後、国内における自家細胞培養軟骨「MDNT-01」の開発方針を決定する予定です。

2019年10月に国立がん研究センターと締結いたしました、がん抗原タンパク質の１つであるHeat Shock Protein 105 (HSP105)に関連した新たながん免疫療法の実用化に向けた共同研究契約に基づき、研究員を国立がん研究センターに派遣し共同研究を推進しております。これまでの共同研究の結果、HSP105特異的TCR遺伝子を導入したTCR-T細胞の作製に成功し、HSP105発現がん細胞に対して細胞傷害活性効果を示すことを確認し、特許出願いたしました。今後、担がんマウスを用いた薬効試験を行い、インビボでの抗腫瘍効果を確認する予定です

2020年12月に滉志会瀬田クリニックと、先制医療（病気の発生を未然に防ぐことを目的に、様々な背景因子等による予測・診断を踏まえ、症状や障害が起こる以前の段階から実施する医療）としての免疫細胞治療の有用性を評価するために、免疫細胞投与前後で種々の免疫パラメーターがどのように変化するかを検討する臨床研究を実施しておりました。その結果、免疫細胞治療前後で、割合が有意に増加した免疫パラメーター及び有意に減少した免疫パラメーターを同定することができ、これらの変動の意義を明らかにするため追加の臨床研究を開始しました。

　さらに、滉志会瀬田クリニックとは「免疫チェックポイント阻害薬治療後のがん患者を対象としたαβT細胞療法の忍容性と有効性を確認する臨床研究」を行っております。これは、免疫チェックポイント阻害薬治療後のがん患者において、免疫チェックポイント阻害薬と免疫細胞治療の併用効果が得られるのではないかと推察し、この臨床研究を進めております。

　岡山大学大学院ヘルスシステム統合科学研究科二見教授が開発された血液中の自己抗体を高感度で検出できる技術、MUSCAT assay (Multiple S-cationized antigen beads array assay)に関して、共同で腫瘍免疫学分野、例えばがん免疫療法の効果予測や効果判定の診断薬等への応用を検討しております。その一つとして、健康人と肺がん患者の自己抗体測定結果を機械学習で解析した結果、きわめて高い精度で健康人とがん患者の識別が可能であることが明らかになりました。これらの知見をもとに診断薬及びリスク検査法としての実用化を目指して研究を推進いたします。

　なお、当事業年度における再生医療等製品事業に係る研究開発費は374,702千円であります。