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【東証グロース:4892】「医薬品」
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企業概要
当社の事業展開及びその他に関してリスクとなる可能性があると考えられる主な事項を記載しております。
当社は、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に真摯に努める方針でありますが、本株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本書中の本項以外の記載を慎重に検討した上で行なわれる必要があると考えます。
なお、以下の記載については、当事業年度末において当社が判断したもの及び将来に関する事項は本書提出日現在において当社が判断したものであり、当社に関連するリスクすべてを網羅するものではありませんのでご留意ください。
1.再生医療領域に関するリスク
(1) 再生医療の研究開発、再生・細胞医療業界に関するリスク
① 先端医療に由来するリスク
(発生可能性:中、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生・細胞医療という先端医療領域においては、再生医療の基盤となる学問や技術が急速な進歩を遂げている中で、再生医療製品そのものに関する研究開発も非常に速いスピードで進んでおり、日々新しい研究開発成果や安全性・有効性に関する知見が生まれています。当社が実施している再生医療等製品に係る再生・細胞医療の領域は、国内のみならず、世界的にも注目を集めている研究分野であるため、新しい知識や技術が発見されイノベーションが生まれやすい分野であります。特に、当社が現在開発を進めている再生医療パイプラインのターゲット領域に関しては、当社の細胞性の立体構造体以外に、細胞医薬品等の様々な治療法の開発が進展しています。
また、再生・細胞医療分野においては、米国を中心にすでに様々な研究開発が進んでおり、より実現性の高い技術革新が行われる可能性があります。
当社の基盤技術である三次元細胞積層技術は、現時点では新規性の高い再生医療技術であり、また学術的にも従来の製品に比し安全性・有効性・応用可能性等が期待されており、当社では、大学や公的研究機関と連携し、技術的優位性を有する先端技術を継続的に開発しております。ただし、本業界における技術革新が想定以上のスピードで進み、当社技術が陳腐化にさらされる可能性や、当社が全く想定できない副作用が生じる可能性が存在し、そのような最先端の医療に特有の課題やリスクが現実化した場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響が出る可能性があります。
② 市場規模に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療市場は、海外ではすでに市場の急速な拡大が進んでおり、経済産業省によれば、全世界で、2030年:12兆円、2050年:38兆円、日本国内で、2030年:1.0兆円、2050年:2.5兆円、と今後大幅な急成長が見込まれています(「再生医療の実用化・産業化に関する報告書(2013年2月)」参照)。
ただし、今後、再生医療市場の拡大が想定よりも大幅に鈍化する可能性や主要パイプラインが想定する対象市場が実際には当社の想定よりも小さくなる可能性も否定できないことから、何らかの要因により、事業計画の前提としていた市場そのものが衰退あるいは消滅するような場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
③ 製品開発の不確実性に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の再生医療パイプラインについては、主として患者さまご自身の細胞を使用して作製された組織・臓器を患者さまご自身の身体へ移植する、「自家」移植を前提とした製品開発を進めており、人工材料を使用した製品や他人の細胞を使用する「他家」移植に比べて製品自体の安全性は比較的高いものであり、製品使用時の添付文書や同意文書においてリスク状況を患者さまへ十分に説明した上で使用頂きますが、それでも製品出荷後に予期せぬ不具合や有害事象等が発生する可能性までは完全には否定できず、それらが発生した場合には、法規制に従い適切に対応いたします。
臨床試験計画は、PMDAとの事前相談を行い綿密な計画を立てておりますが、いまだ再生医療等製品における臨床試験の実施自体が多くないことから、臨床試験に必要とされる患者さまを適切に確保できないこと、試験実施施設側の事情により計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。
このような場合には、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
④ 事業基盤の整備・確立に係るリスク
(発生可能性:中、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社は再生医療等製品の製品供給体制等の事業基盤(インフラ)の整備・確立へ向けた取り組みを推進しておりますが、当社が取り組む再生医療分野は、医薬品のような成熟市場とは大きく異なり、現在市場形成途中にある分野であることから、長期的に持続可能な産業として発展するためには、当社のみならず関連する官庁・企業・業界一体となって取り組んでいく必要があります。
また、この取り組みには、量産化等による製造原価低減、医師に適切な内容・量の製品情報を届けることができる効果的なマーケティングの実施、製造販売開始後の市販後調査等のフォローアップ体制の確立等の課題が存在し、その課題解決には多くの時間と多額の費用が必要となります。
以上のような課題解決に向けて、当社では、自社での単独開発による様々なリスクを排除し、着実に開発を進めるため、専門性が高い開発力・技術力を有する複数の開発パートナーが、開発・製造・販売までを有機的に連携し担うサプライチェーンの構築を進めておりますが、計画どおりにインフラ及びサプライチェーンの整備・構築が進まない場合には、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(2) 法的規制に関するリスク
① 再生医療等製品開発の関連法規による規制のリスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療の産業化に向けた環境整備については、2014年11月25日に施行された再生医療等安全性確保法(「再生医療等の安全性の確保等に関する法律」)及び医薬品医療機器等法(「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」)が成立し、特に薬機法下においては、医薬品、医療機器等の安全かつ迅速な提供を図るため、再生医療等製品について早期承認制度に基づいた条件及び期限付承認制度を新設し、再生医療の実用化に向けた法規制の整備が大幅に進んでおります。
このような市場環境整備の促進により、今後数年以内に再生医療等製品の承認取得が増えることが予想されていますが、この制度下での承認実績はいまだ実績が乏しく、製品開発過程において従来の製品とは異なる検証等を要求される可能性も考えられます。
当社の想定よりも多数の試験が必要となるような場合には、開発スケジュールに大幅な遅れが生じる等、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
② 法規制改正等の変化に由来するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
再生医療等製品に関する法規制については、技術の革新の状況や現時点において予期し得ない事態の発生等に対応して、継続的に見直しがなされる可能性があります。
当社では、そのような見直しがあった場合にもいち早く対応することができるよう体制の整備に努めておりますが、法規制の追加や法改正の内容いかんによっては、従来の品質管理基準を上回る品質管理を要求される等の理由によって多額の設備投資が必要となる可能性や、法律・ガイドライン等の追加・改正により、これまで使用が認められてきた原材料が突如として使用できなくなる可能性、当社の想定通りの内容で薬事承認が下りない又は薬事承認の取得に想定以上の時間を要する可能性も否定できません。また、世界的な医療費抑制の流れの中で、当社が想定している製品価値よりも低い保険償還価格となる可能性もあります。
このような事象が発生した場合、当社の事業戦略や経営成績に重大な影響が生じる可能性があります。
(3) 競合リスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社の3D細胞製品は、当社が独占的に実施権を保有する基盤特許と技術的に模倣することが困難な当社固有の製造ノウハウ等の技術情報とを併用することで初めて製造することが可能となることから、実質的に他者による参入障壁を形成している状況にあるといえますが、再生医療領域に本格参入している企業はまだ比較的少ないものの、研究開発を進めながら参入を検討している潜在的競合相手は少なくないと想定しております。
そのため、周辺領域を含め当事業に参入している企業や潜在的な競争相手が、当社の保有している知的財産権等を上回る新技術を開発し、関連特許を取得する場合や先行して上市した場合等には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、新規の競合品の開発が先行、又は上市した場合は、共同研究開発やアライアンスを実施している企業が、その後の事業価値が毀損されると判断して共同研究開発やアライアンスを解消する可能性があります。
さらに、上市に至った場合でも、他社が当社の製品よりも優れた製品を販売すると、想定したロイヤリティが得られないこと等により、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(4) 製品の安全性に関するリスク
① ヒト又は動物由来の原材料の使用に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:小)
一般的に、再生医療等製品は、その原材料としてヒト細胞を使用するものであることから、使用する細胞に由来する感染の危険性を完全に排除し得ないために安全性に関するリスクが高いとされているところ、当社の主要パイプラインにおいてはいずれも患者さま自身の細胞を使用することから、他人の細胞を使用することによる感染症のリスクは原理的に存在しません。
もっとも、一般的に再生医療等製品の開発にあたっては、製造工程で使用する培地に動物由来の原料が使用される場合があることから、厳密には製造の過程において動物由来材料に起因する感染リスクが存在します。当社では、このような感染リスクを排除・低減するために具体的な方策を研究・実施しておりますが、このような感染リスクが現実化した場合には、当社製品に対する信頼が悪化し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、仮にこのような事例が生じた場合には、当社の過失が否定されたとしても、ネガティブ・イメージによる業界全体及び当社製品に対する信頼に悪影響が生じ、当社の事業に影響を与える可能性もあります。
② 製品の製造に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が開発を進める細胞製品については、その品質管理に万全を期し、常にその充実を図るよう努めておりますが、様々な要因による不良品発生や研究開発現場での不適切な取扱いの可能性を完全に否定することはできません。そのため、製品開発の過程において事故等が発生した場合には製造物責任によって係争等に発展する可能性や、製造工程における不具合発生による製品の自主回収の可能性等があります。
その場合には、特別的な損失として係争等への対応費用や自主回収関連費用等が発生し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、このような場合、結果として当社の過失が否定されたとしても、当社に対する製造物責任に基づく損害賠償請求等の係争が発生することで、当社製品に対する信頼が悪化し、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(5) 製造・販売体制の構築に関するリスク
(発生可能性:中、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:中)
当社が開発を進める再生医療等製品は、研究開発活動において成果をあげることにとどまらず、その後の製造及び販売についても事業として展開していくことを視野に入れております。そのため、当社では、パートナー企業等とともに細胞の大量培養技術の開発等製造方法の確立に向けて注力しております。
しかしながら、再生医療等製品の開発には、多種多様な技術が必要となり、今後、何らかの理由で製造方法の確立、製造体制の構築等が困難になった場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
また、当社では現在、パートナー企業等との提携により販売体制の構築を進めておりますが、今後、体制構築に何らかの障害が生じ、当社の計画より遅れた場合には、当社の経営成績及び今後の事業展開に重大な影響を及ぼす可能性があります。
(6) 知的財産権に関するリスク
(発生可能性:小、発生する可能性のある期間:特定時期無し、影響度:小)
当社は研究開発活動等に必要な様々な知的財産権を保有しており、これらは当社所有の権利・ノウハウであるか、あるいは適法に実施許諾を受けた権利・ノウハウであると認識しております。
当社では事業に必要な基盤特許については原則としてすべて自社で確保する方針を採用し、当社の重要な知的財産権については定期的に関連特許出願状況等をチェックしており、重大な問題が生じる前にいち早く対策を打つことができるよう体制の整備を図っております。
また、当社では、製品製造方法に関わる基盤技術等について、積極的な知的財産権の取得による権利保護を推進し、研究論文等による既出情報に関しても、出願特許の公開による公知化を図る等、他社による権利化や模倣を防止することで事業リスク低減に努めております。
さらに、権利化している製品製造工程以外の、培地組成や各種培養技術等の培養工程や、組織・臓器作製ごとに異なって使用する機器・器具等に関する重要度の高い技術情報については、特許出願による権利化の対象にはせず秘匿情報としてノウハウ化を図ることで、外部への流出あるいは他者による模倣を防ぐ知的財産権戦略をとっております。
今後、当社の基盤技術に係る主要特許が残存期間を経過し、類似製品が登場する可能性も否定できませんが、既に当社が提供する製品が、複数の取得済み特許及び秘匿情報とする製造ノウハウにより強固に保護され、他者に対して技術的な参入障壁を構築している現状に鑑みると、実際にそのような類似製品が登場し市場において当社製品と競合するような事態は、基本的には想定されません。
また、当社では、継続的に新規特許を出願することによって、順次周辺特許の出願等を通じた特許網の拡充に努めておりますが、一方で出願中の特許については登録に至らない可能性が存在します。
さらに、上記の重要なノウハウ等の技術情報については秘密保持契約を課すなどして外部への流出あるいは他者による模倣ができないよう管理しておりますが、第三者が独自に同様又は類似のノウハウの開発・知得に成功する可能性は完全には否定できません。したがって、出願中特許が成立しない場合、事業に必要な特許が何らかの理由で確保できない場合、又は当社ノウハウと同様あるいは類似のノウハウを第三者が開発又は知得した場合、当社の事業展開や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。
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